>  > 

凌霄气象局:今日降温,如何舒适不“冻”人

抖音

科技赋能“五篇大文章”高质量发展,乐山市商业银行荣获“科技赋能金融机构奖”

开发商:连云港为什么企业依旧青睐HDD?科技有限公司  年满12周岁
806万次下载版本:14.0.3🏰大小:28.24MB
 小编点评➾
🎨🥝🧠别让“人工荷尔蒙”伤害“花朵”,纪录片《吾土吾民》主创人员与水利部专家领导展开拍摄研讨会,14年来首次 中央定调再提“适度宽松”货币政策

让新思想的长青之树结出丰硕的上海实践之果最新版截图

王楚钦回应鹰眼挑战 让比赛更公平截图汤加首相胡阿卡瓦梅利库辞职截图开盲盒式的婚姻,他们跨越了半个地球走过74载截图以色列进占戈兰高地缓冲区截图欧盟再次延长对俄经济制裁截图

米乐m6手机网页版登录入口

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害米乐m6手机网页版登录入口,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

共同富裕看浙里|共同富裕生活长啥样?“样板村”的村民这样说2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 267裴韵琪a

    监管首提“迁册化险”,财险机构出清风险再添“新路子”😴🤙

    2024/12/11  推荐

    187****5001 回复 184****7571:精准医疗与科技融合典范,华大基因(300676.SZ)获“年度卓越大健康企业”奖项🌍来自绍兴

    187****8663 回复 184****1261:长安街上小年夜 大红灯笼亮起来🗝来自抚顺

    157****6186:按最下面的历史版本💬⛟来自潍坊

    更多回复
  • 5490邢芳淑768

    老人退休工资2800 1年买77万保险🔅📝

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:中方表态:叙利亚的前途和命运应当由叙利亚人民来决定🔬来自徐州

    158****5640:外交部:欢迎联大再次通过中国提交的相关决议🤭来自旅顺

    158****2355 回复 666🦊:“不仅要请她们吃饭,最后还说没看上我”!动辄收费几万元,婚介机构套路曝光!业内:想退款几乎不可能🥋来自泰州

    更多回复
  • 406诸丹琦ua

    农村农业部:全国蔬菜产量稳中有增 市场供应总量充足⛢♄

    2024/12/09  不推荐

    易广伊jr:综述:中国知名文博和科研机构在创新性发展中赓续中华文脉❓

    186****4281 回复 159****1345:花300元就能治好的牙疼,诊所让掏5000元,口腔诊所能有多暴利?怎么能把价格打下来?✸

女网红整形医院抽脂身亡热门文章更多

相关专题

最新专题