>  > 

天津高院强化审务督察与审判监督管理联动

 小编点评✰
♎⛝➌展柜内文物发霉?博物馆别成文保盲区,2013环塔拉力赛落幕 133台赛车参赛75台完赛,突发!叙利亚总统已离开首都!多次响起爆炸声,反政府武装:“开始包围首都”!特朗普:美国不要卷入

各地气温将接连创新低最新版截图

文化中国行看春节走向世界截图云南境康置业发展有限责任公司2024年社会招聘递补拟聘人员公示截图1910年-卞之琳诞生截图叙利亚反对派称已推翻阿萨德政权截图【图集】香港新增34466例确诊 即将开展全民强制核酸检测截图

zoty中欧体育全站

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

王楚钦鼓励川上流星:每个人都有自己的优...2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 352孟眉薇a

    美媒评中国最新出口管制:中国开创先例,禁止他国向美国出售商品🌁🔖

    2024/12/10  推荐

    187****1484 回复 184****1845:被古代家具的中式美学拿捏了☒来自安顺

    187****4952 回复 184****8069:西藏五年来全社会用电量增幅超100%✻来自江油

    157****9571:按最下面的历史版本🚭🚰来自巩义

    更多回复
  • 9665褚德曼494

    饮酒与手指比例的奇妙关联🌵❲

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:直播预告:如何科学应对有机酸血症✐来自乳山

    158****3818:汽车及汽车零部件行业专题研究报告:高阶智驾渗透率爆发 机器人迎0-1突破🛤来自玉林

    158****1467 回复 666🆚:[视频]房地产税收优惠新政实施市场热度回升🕘来自庆阳

    更多回复
  • 357谈冠璐nz

    01版要闻 - 为世界经济发展注入新动力📂☆

    2024/12/08  不推荐

    苏以晶tb:晚自习不许上厕所,得先开医院证明?当地教育局回应🐍

    186****12 回复 159****2293:国考弃考率大幅下降背后,这些趋势值得注意🐩

集智聚能攻关大模型难题,杭州智算中心“以智提质”促发展热门文章更多

相关专题

最新专题