>  > 

中共中央召开党外人士座谈会,征求对经济工作的意见和建议

 小编点评🐽
💐🌡♪中国科研人员发现两栖动物新物种立春角蟾,中建璞园PARK,花园城市里的爆款住区,160加推引领热潮,机器文摘 第 108 期

热烈庆祝!小黑屋11月科研成果喜报!最新版截图

豆包支持在图片生成中文!AI 文生图的难题终于被解决了截图大猫生的小猫过段时间要送走,大猫是什么心情?截图王胜任广东省副省长截图中国军力落后美国20至30年? 国防部回应截图“中国市场的重要性日益凸显”(见证·中国机遇)截图

八戒体育官网ios版下载安装

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业八戒体育官网ios版下载安装,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月八戒体育官网ios版下载安装,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

新西兰政界人士警告:若对华关系恶化,本国经济将面临危险2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 55成朗胜i

    欧阳晨雨:深夜“已读未回”激怒领导,隐形加班需明确⛭🌚

    2024/12/10  推荐

    187****2408 回复 184****918:别再被操纵型道歉绑架了🥕来自寿光

    187****7779 回复 184****6148:40秒回顾“1·12”神木矿难 为21名遇难矿工默哀!😨来自三门峡

    157****2067:按最下面的历史版本➊⚣来自城固

    更多回复
  • 5608殷初佳29

    惠达杨春:抓住机遇巩固市场地位 助力卫浴行业加速转型🖌❯

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:粥饼伦回应全国巡回卖饼:踏实做饼♛来自邵武

    158****3030:新能源车地库充电,防堵不如疏导(百姓关注)💒来自镇江

    158****3697 回复 666🔯:国际油价7日上涨🚃来自徐州

    更多回复
  • 962索榕昭dc

    【境内疫情观察】全国现有确诊病例超4000例(3月7日)🗺📝

    2024/12/08  不推荐

    上官学风eb:香港调整抗疫策略 全民检测或将推迟⚁

    186****2219 回复 159****8020:艺术地展现文化遗产魅力⚕

相关专题

最新专题