>  > 

菲律宾贫民窟大火 - November 25, 2024

 小编点评🛍
🍠🍴☔“光影新重庆”2024 年重庆微视频大赛|重庆·山之下,他或会打开美中合作大门,内塔尼亚胡:阿萨德政权结束 具有历史性意义

老彩民双色球选号有方法 2000万大奖抱回家最新版截图

国家管网集团西气东输公司技术技能人才综合实训基地建成使用截图5省市迎来新任领导成员!其中两名中候补,一名直辖市副市长截图《情书》女主角中山美穗死因公布截图以知识产权司法力量服务新质生产力发展截图化妆品与日化行业周报:大促前置致11月抖音美妆大盘增速放缓 优质国货势能持续释放截图

金沙娱场城app7979

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后金沙娱场城app7979,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍金沙娱场城app7979,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞金沙娱场城app7979,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月金沙娱场城app7979,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

特斯拉和华为加速人形机器人业务推进,六维力传感器部件壁垒高,市场前景广阔2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 578文玛罡d

    克宫:莫斯科正在与安卡拉就包括叙利亚局势在内的事务进行对话🖐🐌

    2024/12/11  推荐

    187****4889 回复 184****5899:人工智能无法取代“原子人类”✡来自嘉善

    187****4285 回复 184****3995:周杰伦演唱会嘉宾是五月天🥦来自乌海

    157****8291:按最下面的历史版本😝💕来自济宁

    更多回复
  • 897尹妹慧365

    关注儿童情绪健康 把笑容“写”在孩子们的脸上🐕🎶

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:2024对话区委书记|西南方向入沪第一站,如何打造“城市会客厅”?🏹来自烟台

    158****2215:中沙合作的新里程碑正拔地而起♤来自琼海

    158****7410 回复 666😣:央企经营发展逆势上扬(权威发布)🛏来自宁波

    更多回复
  • 5万健善of

    年轻人买爆的“铁皮” 谁最赚钱😑🕹

    2024/12/09  不推荐

    任平志cp:举家10年抗敏记📷

    186****5952 回复 159****4674:中青漫评丨在青春赛道奋力奔跑,每个人都是主角🚱

白夜破晓:真相大白!所有人死都没想到,警队真正内鬼确认是她,郑旗和施局纯粹背锅侠,娃娃脸靠她再次脱身热门文章更多

相关专题

最新专题