>  > 

《新闻调查》 20241102 哀牢山迷雾

 小编点评⚚
🏊💱📌👨‍💻 独立开发者回访 #5 - “通过小程序新出的渲染模式,为运动团队和教练打造的训练管理工具!”,4艘美航母护送?赖清德刚出台湾,美军重兵死保,想挑战中方底线,叙利亚民众进入阿萨德住宅

拥有一个学霸男友,是什么体验?最新版截图

重大争议!韩国队现场挑战,孙颖莎王楚钦被扣分加给对手,2-1绝杀太解气截图谷歌工程师杀妻案嫌犯家人已回国截图工艺造假 成红木制假新手段截图【理响中国】以古典学研究发掘古代文学的当代价值截图奇迹!湘西6岁男孩滑下40米高悬崖,找到时还能说话!救援人员分析生还原因截图

6766澳门金年会

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起6766澳门金年会,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作6766澳门金年会,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者6766澳门金年会,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

习言道|今年经济社会发展主要目标任务将顺利完成2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 992公孙丹梵g

    中国移动联合研发2D数字人说话驱动系统:可生成7种情绪,用于5G新通话、AI客服等❃📯

    2024/12/10  推荐

    187****974 回复 184****9241:李在明:一定要在14日成功弹劾尹锡悦🥛来自包头

    187****1365 回复 184****430:莆田学院环生学院开展“以法护航守护成长”普法宣传活动❆来自南充

    157****3842:按最下面的历史版本☻➫来自寿光

    更多回复
  • 5840谭聪纨942

    十年整装再出发 东阳红木家具市场现代家居生活馆深耕新中式🍙🏷

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:岳卫:论保险法中的利得禁止原则💐来自个旧

    158****3504:多件教育环保领域法规案提请省人大常委会审议 加大立法力度 提升民生温度➷来自呼和浩特

    158****1323 回复 666👱:韩特种部队队长:我们被利用了📟来自龙岩

    更多回复
  • 498姬娅韵gp

    期待新职业成为青年成长成才加速器⛙💴

    2024/12/08  不推荐

    缪巧仁my:绿色采购赋能城市更新 采筑与津采平台携手⛄

    186****3659 回复 159****7736:青岛新开两条欧亚班列快线🛵

衰落论、转型论与危机应对论:“中世纪晚期危机”解释模式的嬗变热门文章更多

相关专题

最新专题