>  > 

连贯考核检验人装结合水平

 小编点评🖥
🚝📮🥃中央定调2025:楼市要“稳”,接力再夺两金!短道速滑世巡赛北京站中国...,本周3只新股可申购 有两只是比亚迪供应商

雨+雪来了!最低跌至-6℃!西安发布重要天气报告→最新版截图

星空有约|火星开始逆行迎最佳观测期截图探寻“人”字的演变历程截图家庭暴力证据标准明确!九部门联合印发意见截图韩国最大在野党共同民主党:将推动国会12日处理“内乱特检法”和“金建希特检法”截图夺得冠军!成都混团世界杯决赛国乒战胜韩国队截图

c7棋牌竞技游戏

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后c7棋牌竞技游戏,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

首批海运车厘子登陆拼多多百亿补贴,智利产地原箱发货,不拆包不降级2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 503习馨善z

    香港大熊猫龙凤胎百日 - November 24, 2024🍬📽

    2024/12/10  推荐

    187****7538 回复 184****8798:与精神病人发生性关系构成强奸罪吗🕑来自唐山

    187****6495 回复 184****3918:“新时代中华文化论坛·2024”在京召开🍜来自三明

    157****7086:按最下面的历史版本💸⛷来自邹城

    更多回复
  • 5604晏惠馨391

    吴占军:让山区村落焕发活力❔🔈

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:02版要闻 - 为世界经济发展注入新动力🔔来自湘乡

    158****2535:王楚钦用身体接住韩国队的球📿来自巢湖

    158****4223 回复 666✓:2024深圳湾公共艺术季启动“大圣”等艺术品亮相😫来自钦州

    更多回复
  • 876邰旭荔tk

    2018中国红木家具大会在浙江东阳成功举办🤠🔖

    2024/12/08  不推荐

    项雄启ya:普京:中国始终是俄罗斯长期重要经贸合作伙伴❷

    186****8482 回复 159****9157:防止算法沦为“算计” 让算法应用规范起来💴

相关专题

最新专题