>  > 

独立开发之路:在不确定中寻找确定性

 小编点评🥨
🌞❀🦔国资委:统筹推进中央企业不断优化共建“一带一路”投资合作布局,任洁:进一步全面深化改革必须突出问题导向,韩国展出朝鲜王朝文物 - November 20, 2024

深圳海洋大学东校区(生活区)封顶最新版截图

Mac使用rsync实现本地文件夹同步到服务器,提交编译好的静态站点,增量提交网站截图2021青海文化旅游节在西宁开幕截图“潮”起燕赵时截图第136届广交会闭幕,到会境外采购商首次突破25万截图恒大战悉尼获利好:两主力受伤 对手一个多月没赢球截图

bsports官网登录地址

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究bsports官网登录地址,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

外资展望2025年:超配中国资产 A股市场蕴含丰富投资机会2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 175谈毅斌s

    泉州一小学生走廊上甩手无意碰触老师 被脚踢后揪进教室县教育局:已解聘涉事教师🍃🖌

    2024/12/10  推荐

    187****3442 回复 184****8420:“野人”齐白石🎑来自漳州

    187****4278 回复 184****4746:善于用好训练数据🦕来自济南

    157****5133:按最下面的历史版本🌂🌩来自昌吉

    更多回复
  • 1502利达真913

    台湾民众党举行反霸凌大游行🗺🎄

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:加快构建多渠道、立体式对外传播格局🏅来自柳州

    158****9666:始终坚持文化建设着眼于人、落脚于人🥣来自玉环

    158****6933 回复 666🏰:彭雪枫:文武兼备的虎胆将军🐎来自海门

    更多回复
  • 591路雪燕ew

    2020年中国石油流通行业年度十大新闻在京发布🚒😃

    2024/12/08  不推荐

    安秀婵fc:东阳市南市街道红木家具业环保整治力争5月底基本完成🎵

    186****4013 回复 159****991:中国文化主题:如何用数字艺术表现概念设计的奇幻内容⚂

相关专题

最新专题