>  > 

为什么劝你穿阔腿裤别配“运动鞋”?看北京女人的打扮,就明白了

 小编点评☻
👁🈸📝数藏故事丨无声诗与有声画,领略富春山水之美,南瑞集团15项科技成果通过权威鉴定,网站备案号:蜀ICP备19004508号-3

叙军方称,巴沙尔·阿萨德的统治已经结束,接下来叙利亚将面临怎样的统治?最新版截图

双汇举行2024年职工子女金秋奖学金发放仪式截图科伦博泰生物-B盘中涨超5% 天风证券首次覆盖给予“增持”评级截图高清-女子围棋名手赛深圳收官 唐嘉雯胜陆敏全夺冠截图美媒:韩国乱局背后的第一夫人截图农业农村部印发《指导意见》遏制耕地撂荒截图

bob电子

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后bob电子,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍bob电子,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变bob电子,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业bob电子,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩bob电子,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

王楚钦 谁还不会用个鹰眼2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 710金海艺w

    数藏故事丨古代“连环画”,看美人背后的大唐风韵➌🆕

    2024/12/11  推荐

    187****2276 回复 184****3200:强生131亿美元加码心血管业务,集采加速跨国医械巨头战略调整?⚆来自阿克苏

    187****8806 回复 184****2925:创近七年内新高 11月中国电商物流指数继续环比上升🌝来自肥城

    157****7806:按最下面的历史版本🤗➍来自龙岩

    更多回复
  • 2006国子宇872

    飞鹤与建设银行总行签署战略合作协议 获金融支持💑🐠

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:第十九届海峡两岸林博会在福建三明举行🐝来自莆田

    158****1846:最新情报!中山人收下这份攻略!可以省下一大笔钱……😟来自芜湖

    158****7353 回复 666👒:第75篇|一些洞察·小红书平台上的精神分析(上)🚚来自齐齐哈尔

    更多回复
  • 356都杰初ip

    王楚钦用身体接球🚺😶

    2024/12/09  不推荐

    蓝善富fv:2199元?7000mAh直屏旗舰!红米最强的对手杀回来了……🙌

    186****3678 回复 159****6217:是谁让梅西香港之行“失约”未上场🈸

冷冰冰的金属里,何物最长情?春风落梅盘,人间满清欢热门文章更多

相关专题

最新专题