>  > 

年轻人患胃癌概率升高

抖音

“国际儒学论坛·2024”开幕 国内外专家共话儒学研究及发展

开发商:景洪江苏扬州:初冬瘦西湖冷暖分明科技有限公司  年满12周岁
120万次下载版本:70.6.7🎬大小:18.58MB
 小编点评🦑
👌🈸🚾瞭望·治国理政纪事|八桂大地 向海图强,东阳市红木家具行业协会召开第二届第四次会员代表大会,工控重磅|望获实时Linux系统和创...

二十届中央纪委四次全会将于2025年1月6日至8日召开最新版截图

中国沙化土地净减少6500万亩截图第二届国际显示博览会将在上海举办截图班主任不准15岁男生晚自习上厕所截图当乘车遇上文创体验独属于中国人的创意与浪漫截图将东北地区建设成为冰雪经济高地截图

kaiyun下载官方网站

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计kaiyun下载官方网站,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月kaiyun下载官方网站,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

《中国管理科学》创刊40周年:见证管理科学发展2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 467董河咏m

    外交部发言人就叙利亚局势答记者问♏🎒

    2024/12/11  推荐

    187****4790 回复 184****9363:去年国有企业营业总收入增长2.1%🚴来自宜兴

    187****8632 回复 184****7447:百超全新一代激光切割机:ByCut ...🎓来自泰安

    157****8510:按最下面的历史版本👤👥来自新乡

    更多回复
  • 5468廖绿文559

    大马士革起飞的飞机疑似坠毁 飞行轨迹异常消失😖🌤

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:阿萨德在叙利亚内部谈判后辞去总统职务并离开该国💨来自姜堰

    158****6954:最新动态:俄官员说对俄新一轮制裁损害欧盟国家自身利益 乌方说遭俄大规模导弹袭击以迫使乌谈判🏳来自西昌

    158****431 回复 666🏽:陈先义:武汉关钟声《女王万岁》何以成了难以撤除的钉子户🧞来自介休

    更多回复
  • 445贾安光oy

    1月份国铁货运量再创新高🏠🎲

    2024/12/09  不推荐

    幸进乐jh:日本2024年的破产申请将自2013年以来首次超过1万份😇

    186****1629 回复 159****3038:北京阅读季阅读盛典举办,单霁翔、六小龄童获金牌阅读推广人称号💡

这个省会城市,三任市委书记落马!热门文章更多

相关专题

最新专题